"Locul meu este acolo
unde deranjez cel mai mult"
(Paul Goma)
Medicamentul Zolgensma, destinat pacienților cu atrofie musculară spinală, a fost înregistrat de către autoritățile medicale din Rusia, țară în care va putea fi achiziționat la prețul de 1,6 milioane de dolari per doză, prețul comercial depășind altfel 2,1 milioane de dolari pentru aceeași unitate.
Zolgensma este un medicament pentru terapie genică utilizat pentru tratarea atrofiei musculare spinale, o boală gravă a nervilor care cauzează atrofierea mușchilor și slăbiciune musculară. Atrofia musculara spinala (SMA) este o boala genetica ereditară care atacă celulele nervoase, numite neuroni motorii, din măduva spinării. Aceste celule transmit semnale mușchilor voluntari - cei care se pot controla, cum ar fi mușchii brațelor și ai picioarelor. Pe măsura ce neuronii mor, mușchii se atrofiază și slăbesc. Acest lucru poate afecta progresiv mersul, respirația, înghițirea și controlul capului sau al gâtului.
Atrofia musculară spinală fiind considerată o afecțiune rară, Zolgensma a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în boli rare) la data 19 iunie 2015.
Pacienții cu SMA au nevoie de o injecție de Zolgensma pe tot parcursul vieții. Medicamentul se administrează în doză unică, sub formă de perfuzie (picurare în venă) timp de aproximativ 1 oră. Perfuzia trebuie administrată într-o clinică sau într-un spital, sub supravegherea unui medic cu experiență în gestionarea terapeutică a atrofiei musculare spinale.
Discount de 25% pentru pacienții din Rusia
Conform celor mai recente date, în Rusia, prețul de achiziție al medicamentului este de 121 de milioane de ruble, adică peste 1,6 milioane de dolari per doză. Prețul comercial al medicamentului este de 2,1 milioane de dolari (peste 154,7 milioane de ruble la cursul de schimb curent).
Procedura de avizare pentru Zolgensma în Rusia a durat aproape un an și jumătate, producătorul elvețian Novartis Gene Therapies EU Limited solicitând autorizarea la jumătatea lunii iulie 2020, de regulă urmând un alt intreval de două până la șase luni din momentul în care un medicament este înregistrat și până când acesta intră în circulație civilă.
Conform Olgăi Germanenko, șefa Fundației Family SMA, acest lucru se întâmplă deoarece în Rusia există reguli separate care reglementează importul unui medicament în țară după înregistrarea acestuia, dar înainte de a intra în circulație civilă: „Trebuie să fie importat în ambalaj rusesc, iar pentru a-l face, cu instrucțiuni, și tot ce trebuie în în conformitate cu regulamentele rusești, durează ceva timp. În această perioadă, nu se poate importa medicamentul, așa cum se făcea înainte de înregistrare, în ambalaje internaționale.”
Medicamentele internaționale extrem de scumpe, autorizate în Rusia, sunt furnizate pacienților cu SMA sub 18 ani pe cheltuiala bugetului Fundației ”Cercul de Bunăvoință”. Pentru că, în mod normal, după înregistrarea unui medicament în țară, legislația nu mai permite importarea medicamentelor în ambalaje internaționale, Ministerul Sănătății a pregătit un decret prin care se propune să se permită Fundației ”Cercul de Bunăvoință” „să cumpere medicamente înregistrate în Federația Rusă înainte de introducerea lor în circulația civilă, dar nu mai târziu de 6 luni de la data înregistrării lor”, pentru a satisface nevoile urgente ale bolnavilor de SMA.
De ce o doză de Zolgensma costă peste 2 milioane de dolari?
Fiind un medicament extrem de scump elvețienii de la Novartis Gene Therapies obișnuiesc să organizeze, pentru copiii care suferă de prima formă a bolii, o loterie pentru atribuire gratuită a dozelor. În 2020 au fost prevăzute 100 de doze pacienților eligibili, doze care au fost distribuite prin extragere, la fiecare două săptămâni, pe parcursul anului 2020, începând cu 3 februarie, 3 copii din Republica Moldova reușind să cîștige prețiosul medicament.
Prețul Zolgensma, de peste 2.1 milioane de dolari per doză, este o reflectare a costului de miliarde de dolari al dezvoltării medicamentelor. Potrivit unui studiu din 2016 publicat în Journal of Health Economics, este nevoie, în medie, de 2,6 miliarde de dolari și peste un deceniu pentru a crea un singur medicament nou. O mare parte a cercetării medicamentelor se încheie cu un eșec – doar 14% din medicamentele din studiile clinice primesc în cele din urmă aprobarea FDA, potrivit unui studiu al Institutului de Tehnologie din Massachusetts (MIT). Având în vedere rata mare de eșec, producătorii trebuie să se bazeze pe o mână de medicamente de succes – adesea costisitoare – pentru a-și recupera investițiile și pentru a finanța cercetările viitoare.
Practic prețul Zolgensma reflectă unicitatea sa. Singurul alt tratament pentru SMA, un medicament numit Spinraza, a fost aprobat în 2016. Tratamentele cu Spinraza au costat 625.000 dolari până la 750.000 dolari în primul an și apoi în jur de 375.000 dolari în fiecare an după aceea, pentru restul vieții unui pacient.
